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Leitfaden zu klinischen Studien

Viele an Krebs erkrankte Kinder und Jugendliche werden im Rahmen von klinischen Studien behandelt. Dieser Artikel richtet sich an junge Krebspatienten und ihre Eltern. Wir hoffen, dass er ihnen hilft, klinische Studien besser zu verstehen und einige ihrer Fragen zu beantworten. Fragen oder persönliche Anliegen im Zusammenhang mit der Behandlung oder der Teilnahme an einer klinischen Studie sollten immer mit dem Arzt oder den anderen Mitgliedern des Behandlungsteams besprochen werden.

Was ist eine klinische Studie?

Eine klinische Studie ist eine Studie aus der medizinischen Forschung, die am Menschen durchgeführt wird. Sie ist der letzte Schritt in einem langen Prozess, der mit der Forschung im Labor beginnt. Viele der heutigen Standardtherapien basieren auf den Ergebnissen klinischer Studien. Klinische Studien sind unverzichtbar, um neue Methoden für die Krebsvorsorge, -erkennung und -behandlung zu entwickeln.

Es gibt verschiedene Arten von klinischen Studien. So kann beispielsweise eine Behandlung in einer Studie mit einer anderen verglichen werden. Andere Studien arbeiten mit Fragebögen zur Lebensqualität. Klinische Studien werden oft an Patienten durchgeführt, manchmal sind die Probanden jedoch auch gesunde Freiwillige.

Warum sind klinische Studien so wichtig?

Klinische Studien tragen dazu bei, verschiedene Krebsarten besser zu behandeln, weil wir noch nicht für jede Art von Krebs die optimale Behandlung gefunden haben. In klinischen Studien können neue Behandlungsarten und Behandlungsmöglichkeiten für Symptome getestet oder neue Methoden für die Krebsvorsorge oder Diagnose untersucht werden. Die Fortschritte, die in den vergangenen Jahrzehnten in der Behandlung von Krebs im Kindesalter erzielt wurden, sind zu einem großen Teil klinischen Studien zu verdanken.

Gibt es unterschiedliche Arten von Studien?

Ja. Es gibt drei unterschiedliche Arten von Studien (die sogenannten Phasen). Jede Phase strebt andere Erkenntnisse über die neue Behandlungsmethode oder das neue Verfahren an.

Phase I

In den Studien werden neue Behandlungsmöglichkeiten erstmals an Menschen durchgeführt. Sie tragen dazu bei, die optimale Dosierung für neue Medikamente zu finden und mögliche Nebenwirkungen zu identifizieren. Diese Studien werden oft an einer kleinen Gruppe von Personen durchgeführt, für deren Krebserkrankung keine wirksame Behandlung bekannt ist. In der Regel werden neue Medikamente zunächst an Erwachsenen getestet, bevor man sie Kindern anbietet.

Phase II

In den Studien wird untersucht, ob eine Behandlung mit der in Phase I ermittelten Dosierung wirksam ist. Sie sollen zeigen, wie gut die neue Behandlung bei bestimmten Krebsarten anschlägt und unerwünschte Nebenwirkungen untersuchen. Auch sie werden an einer kleinen Patientengruppe durchgeführt.

Phase III

In diesen Studien sollen die Vorteile einer neuen Behandlung oder einer neuen Anordnung bekannter Behandlungen („Behandlungsoptimierung“) im Vergleich mit dem aktuellen medizinischen Standard bestätigt werden. Diese Studien werden an deutlich größeren Personengruppen im normalen Krankenhausalltag vorgenommen und dauern meist wesentlich länger als Studien der Phasen I und II. All diese verschiedenen Arten von Studien können in verschiedenen Ländern gleichzeitig durchgeführt werden.

Kann jeder an einer Studie teilnehmen?

Jede klinische Studie zielt darauf ab, die Behandlung von Patienten mit einer bestimmten Krebsart zu verbessern. Daher gelten für jede Studie genaue Vorgaben, welche Patienten für die Studie geeignet sind. Die Einschluss- bzw. Ausschlusskriterien (die Regeln, die über eine Teilnahme entscheiden), sind im Prüfplan (Behandlungsplan) eindeutig festgelegt. Es ist wichtig, dass die Patienten diese Kriterien genau erfüllen und dass die Patienten bzw. ihre Eltern der Teilnahme zustimmen. Manchmal lassen die Einschlusskriterien beispielsweise nicht alle Patienten mit einer bestimmten Krebsart für die Studienteilnahme zu, sondern nur einen kleineren Teil dieser Patienten, etwa aufgrund ihres Alters oder des Stadiums der Erkrankung.

Wie viele Informationen erhalten wir über die Studie und was bedeutet eine Teilnahme?

Ärzte oder Pflegekräfte erklären die Studie und stellen detaillierte Informationsblätter für Eltern und Patienten zur Verfügung. Außerdem erhalten Sie die Gelegenheit, die Studie mit ihnen zu besprechen. Die Informationsblätter enthalten Einzelheiten über die Behandlung und die möglichen Nebenwirkungen und erläutern, wie die während der Studie erhobenen Daten verwendet werden.

Erhalten alle Studienteilnehmer dieselbe Behandlung?

Nicht unbedingt. Bei einigen Studien handelt es sich um sogenannte „randomisierte Studien“. Bei einer randomisierten Studie werden Patienten willkürlich verschiedenen Behandlungen (Behandlungsgruppen) zugeordnet. Durch eine randomisierte Studie können Ärzte herausfinden, ob eine neue Behandlung besser oder sicherer ist als die derzeitige Standardbehandlung. Die Zuordnung zu den Behandlungsgruppen wird normalerweise per Computer vorgenommen und jede Behandlungsgruppe erhält eine andere Behandlung. Dank dieser Methode können weder die Eltern/Patienten noch der Arzt beeinflussen, welcher Behandlungsgruppe ein Patient zugewiesen wird. So wird sichergestellt, dass die Ergebnisse neutral bleiben. Jede Behandlungsgruppe umfasst die gleiche Anzahl von Patienten. Am Ende der Studie werden die Ergebnisse verglichen. Manchmal wird eine Studie mehrfach randomisiert. Randomisierte Studien werden frühzeitig beendet, wenn eine der Behandlungsgruppen deutlich besser auf die Behandlung anspricht als die andere. Der behandelnde Arzt wird die Einzelheiten der Randomisierung und ihre Bedeutung für die betreffende Studie genauer erläutern.

Was geschieht, wenn wir uns zur Teilnahme entschließen?

Wenn Sie die Informationsblätter gelesen haben und die Möglichkeit hatten, Fragen zu stellen, erhalten Sie etwas Zeit, um darüber nachzudenken, ob Sie fortfahren möchten. Die Länge dieses Zeitraums hängt von der Studie ab, aber in der Regel sind es mindestens einige Stunden. Für die Teilnahme an der Studie müssen Sie ein Einwilligungsformular unterschreiben, mit dem Sie bestätigen, dass Sie verstanden haben, was bei der Studie geschieht, und sich bereit erklären, daran teilzunehmen. Es wird (je nach Alter) entweder von den Eltern oder dem Patienten selbst unterschrieben.

Woher wissen wir, dass die Behandlung sicher ist?

Die Sicherheit der Patienten in klinischen Studien wird äußerst ernst genommen. Alle Prüfpläne müssen von Ethik- und Regulierungsausschüssen überprüft werden. Ihnen werden sämtliche möglichen Risiken und Vorteile der Teilnahme erklärt. Nach Beginn wird die Studie laufend überprüft. Sollten Sicherheitsbedenken oder andere Bedenken hinsichtlich der Frage aufkommen, ob die Studie funktioniert, kann die Studie abgebrochen werden. In diesem Fall wird die Behandlung mit einer geeigneten Standardtherapie fortgesetzt.

Was, wenn wir zunächst zustimmen und unsere Meinung später ändern?

Patienten und Eltern können ihre Meinung jederzeit ändern. Sie müssen keinen Grund angeben, wenn Sie nicht teilnehmen möchten. Der Arzt wird Ihre Entscheidung respektieren und Sie (bzw. Ihr Kind) erhalten dann die Behandlung, die nach dem aktuellen Wissensstand am besten geeignet und bewährt ist.

Was geschieht, wenn wir uns gegen die Teilnahme entscheiden?

Ihr behandelnder Arzt bzw. der Ihres Kindes wird Ihre Entscheidung respektieren und Sie bezw. Ihr Kind erhalten die Behandlung, die nach dem aktuellen Wissensstand am besten geeignet und bewährt ist. Selbst wenn Sie sich zur Teilnahme an einer Studie bereit erklären, können Sie Ihre Einwilligung jederzeit zurückziehen und Sie bzw. Ihr Kind erhalten weiterhin die bestmögliche Behandlung.

Wie lange dauern die Studien?

Das kommt auf die Art der Studie und die notwendige Anzahl der Patienten an, die die Fragen aus der Studie beantworten müssen. Die Phasen I und II dauern in der Regel x-y Jahre. Phase III kann insgesamt sogar x Jahre oder noch länger dauern. Häufig folgt anschließend ein längerer Beobachtungszeitraum. Die Behandlungsdauer der einzelnen Patienten, die an einer Studie teilnehmen, kann unterschiedlich lang sein. Dies wird jedoch im Prüfplan angegeben.

Wer ist für die Durchführung klinischer Studien verantwortlich?

Klinische Studien zu Krebserkrankungen im Kindesalter werden von Universitäten oder Krankenhäusern mit entsprechenden Abteilungen und Erfahrung mit derartigen Studien durchgeführt. Mittlerweile arbeiten sie auch mit internationalen Gruppierungen zusammen. Weitere Informationen dazu, wer die Studie durchführt, finden Sie in den Informationsblättern zur jeweiligen Studie. Einige Studien werden auch von Pharmaunternehmen durchgeführt.

Wo findet die Behandlung im Rahmen der Studie statt?

Die Behandlung im Rahmen der Studie findet in Krankenhäusern mit Ärzten statt, die auf Krebserkrankungen bei Kindern und Jugendlichen spezialisiert sind. Bei den meisten klinischen Studien handelt es sich dabei um Krankenhäuser, in denen Patienten auch mit bekannten Standardbehandlungen behandelt werden. Für einige Studien kann Ihr Arzt Sie auch an ein anderes spezialisiertes Krankenhaus überweisen, in dem die Studie stattfindet. Bei vielen Studien zu Krebserkrankungen im Kindesalter wird international zusammengearbeitet. Daher nehmen Patienten in mehreren Ländern an derselben Studie teil.

Was für Informationen werden erhoben?

Die Informationen (oder Daten), die über Studienteilnehmer gesammelt werden, beinhalten Einzelheiten zur Diagnose, die erfolgte Behandlung, Ergebnisse bestimmter Untersuchungen (z. B. Scans und Blutuntersuchungen) und Schwierigkeiten im Zusammenhang mit möglichen Nebenwirkungen. Auch Informationen über die langfristige Beobachtung und die Lebensqualität können erfasst werden.

Was geschieht mit den Informationen?

Informationen über Patienten, die an einer klinischen Studie teilnehmen, werden im Behandlungszentrum erhoben und an die für die Koordinierung der Studie zuständige Abteilung weitergeleitet. Die Informationen werden entweder in Papierform aufgezeichnet oder elektronisch übermittelt. Sie werden in einer sicheren Datenbank gespeichert und von Statistikern ausgewertet, um Informationen über die Zwischenergebnisse der Studie zu liefern.

Wie bleibt das Patientengeheimnis gewahrt?

Alle Informationen über Teilnehmer klinischer Studien unterliegen den nationalen oder europäischen Datenschutzvorschriften. Das bedeutet, dass alle Mitarbeiter, die Zugang zu diesen Informationen haben, gesetzlich verpflichtet sind, die Sicherheit der Informationen zu gewährleisten. Dabei gelten strenge Vorgaben und die Weitergabe dieser Informationen ist klar geregelt. Normalerweise werden nur die Initialen der Patienten oder eine Patientencodenummer verwendet.

Wie lange werden die Daten aufbewahrt?

Da es auch viele Jahre nach dem Ende der Studie notwendig sein kann, die Informationen wieder aufzurufen, können Studiendaten auf unbestimmte Zeit aufbewahrt werden, entweder in Papierform oder elektronisch.

Wer überwacht die Durchführung klinischer Studien?

Klinische Studien werden von verschiedenen Personen und Organisationen sehr eng überwacht. Dabei handelt es sich um den Studienleiter, die Studienmanagementgruppe, die die Studie entwickelt hat, und die zuständigen Mitarbeiter aus der Abteilung für klinische Studien. Darüber hinaus kann ein unabhängiges Komitee zur Datenüberwachung eingerichtet werden, um die Durchführung der Studie zu überwachen. Auf nationaler Ebene gibt es einen Ethikausschuss und den nationalen unabhängigen Regulierungsausschuss. Sollten Bedenken hinsichtlich der Durchführung der Studie oder der Zwischenergebnisse bestehen, kann eine Studie vorzeitig abgebrochen werden.

Wann sind die Ergebnisse der Studie verfügbar?

Einige Studien nehmen längere Zeit in Anspruch. Es ist nicht möglich, die Ergebnisse der Studie abschließend zu analysieren, solange nicht der letzte Patient die Behandlung abgeschlossen hat und eine Zeit lang beobachte wurde. Danach werden die Ergebnisse veröffentlicht. Die Studienergebnisse können daher manchmal erst Jahre, nachdem der letzte Patient die Behandlung abgeschlossen hat, veröffentlicht werden.

Wie erfahre ich die Ergebnisse?

Die Studienergebnisse werden in medizinischen und wissenschaftlichen Fachzeitschriften veröffentlicht. Diese werden für Mediziner geschrieben und verwenden oft eine sehr anspruchsvolle Terminologie. Auf einzelne Patienten wird in diesen Veröffentlichungen nicht eingegangen. Normalerweise werden die Studienergebnisse nicht an die einzelnen Patienten weitergeleitet. Allerdings sollte eine Zusammenfassung erhältlich sein, sobald der Druck der endgültigen Veröffentlichung begonnen hat.

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