Gids voor klinische proeven

Img_eprouvette

Veel kinderen, tieners en jonge volwassenen met kanker worden behandeld in het kader van klinische proeven. Wij hopen dat dit artikel voor jongeren met kanker en hun ouders je zal helpen meer te begrijpen over klinische proeven en enkele van je vele vragen zal beantwoorden. Stel je arts of andere leden van het medisch team altijd op de hoogte van je vragen en andere verzoeken over de behandeling of deelname aan een proef.

Wat is een klinische proef?

Een klinische proef is een medisch onderzoek waarbij verschillende mensen betrokken zijn. Dit is de laatste stap in een lang proces dat begint met laboratoriumonderzoek. De meeste standaardbehandelingen die tegenwoordig worden gebruikt, zijn gebaseerd op de resultaten van eerdere klinische proeven. Klinische proeven zijn van essentieel belang voor de ontwikkeling van nieuwe methoden voor de preventie, opsporing en behandeling van kanker.

Er zijn verschillende soorten. Een proef kan bijvoorbeeld worden gebruikt om twee behandelingen te vergelijken of kan gebaseerd zijn op vragenlijsten over de levenskwaliteit. Bij klinische proeven zijn meestal patiënten betrokken, maar soms ook gezonde vrijwilligers.

Waarom zijn klinische proeven belangrijk?

De beste behandeling voor elk type kanker is nog niet ontdekt. Klinische proeven helpen dan ook om doeltreffender oplossingen voor deze verschillende vormen van kanker te vinden. Met deze proeven kunnen nieuwe behandelingen en methoden voor symptoombestrijding worden getest en nieuwe middelen voor preventie en diagnose worden onderzocht. Het is grotendeels te danken aan klinische proeven dat er in de afgelopen decennia zoveel vooruitgang is geboekt bij de behandeling van kinderkanker.

Zijn er verschillende soorten klinische proeven?

Ja, er zijn drie soorten klinische proeven, die we 'fasen' noemen. Elke fase heeft tot doel iets meer te ontdekken over de nieuwe behandeling of ingreep die wordt onderzocht.

Fase I

Dankzij deze proeven kunnen nieuwe behandelingen voor het eerst op patiënten worden getest. Ze helpen bij het bepalen van de beste doses voor deze nieuwe geneesmiddelen en het observeren van eventuele bijwerkingen. Ze worden aangeboden aan een klein aantal mensen met kanker waarvoor geen doeltreffende behandeling bestaat. Doorgaans wordt een nieuw geneesmiddel eerst op volwassenen getest voordat het aan kinderen wordt aangeboden.

Fase II

Klinische proeven van fase II zijn bedoeld om de werkzaamheid van een behandeling bij de in fase I bepaalde dosis(sen) te evalueren. Het doel is na te gaan of de nieuwe behandeling goed werkt bij bepaalde soorten kanker en eventuele ongewenste bijwerkingen te meten. Ook bij deze proeven gaat het om betrekkelijk kleine aantallen patiënten.

Fase III

Proeven van fase III zijn bedoeld om het voordeel van een nieuwe behandeling of een nieuw protocol voor een bestaande behandeling (ook wel 'optimalisering van de behandeling' genoemd) te bevestigen in vergelijking met het huidige zorgniveau. Bij deze proeven zijn veel meer mensen betrokken bij de dagelijkse klinische zorg en ze duren over het algemeen veel langer dan de proeven van fase I en II.  Deze verschillende soorten proeven kunnen in verschillende landen tegelijkertijd worden uitgevoerd.

Kan iedereen deelnemen aan een proef?

Klinische proeven hebben tot doel de beschikbare behandelingen voor patiënten met een specifieke vorm van kanker te verbeteren. Daarom gaan ze altijd vergezeld van duidelijke richtlijnen. De inclusie- en exclusiecriteria (regels om te mogen deelnemen) zijn duidelijk omschreven in het protocol (behandelingsplan). Het is belangrijk dat elke patiënt volledig aan deze criteria voldoet en dat hij/zij of zijn/haar ouders ermee instemmen aan de proef deel te nemen. Het is bijvoorbeeld mogelijk dat op grond van de inclusiecriteria niet alle patiënten met een bepaalde vorm van kanker aan de proef kunnen deelnemen, maar slechts een kleine groep, afhankelijk van leeftijd of stadium van de ziekte.

Welke informatie krijgen we over de proef en wat houdt de deelname in?

De arts of de verpleegkundige van het klinisch onderzoek zal je alle nodige informatie over de proef geven, alsook alle gedetailleerde informatiebladen voor ouders en patiënten. Je krijgt ook de kans om de proef met hen te bespreken. De informatiebladen bevatten bijzonderheden over de behandeling en de mogelijke bijwerkingen ervan en leggen uit wat er met de gegevens gebeurt die tijdens de proef worden verzameld.

Krijgen alle deelnemers aan dezelfde proef dezelfde behandeling?

Niet per se. Sommige tests worden 'gerandomiseerde proeven' genoemd. Daarbij worden verschillende behandelingen willekeurig onder de patiënten verdeeld. Deze verschillende groepen patiënten worden dan 'behandelingsarmen' genoemd. Door dit soort proeven uit te voeren, kunnen artsen erachter komen of de nieuwe behandeling die wordt onderzocht doeltreffender of veiliger is dan de huidige standaardbehandeling. De behandelingen worden meestal via de computer verdeeld: elke arm krijgt een andere behandeling. Bij deze methode hebben noch de ouders/patiënten, noch de arts enige invloed op de behandelarm waarin de patiënten terechtkomen. Zo wordt er ook gezorgd voor onvertekende resultaten.  Het aantal patiënten in elke behandelingsarm is identiek. De resultaten worden aan het eind van de proef vergeleken.  Soms omvat een test meerdere willekeurige zaken. Een gerandomiseerde proef wordt voor het einde stopgezet als een van de armen aanzienlijk betere resultaten krijgt. Je arts zal je meer in detail uitleggen hoe gerandomiseerde onderzoeken werken en wat een bepaald onderzoek inhoudt.

Wat gebeurt er als ik besluit deel te nemen?

Nadat je de informatiebladen hebt gelezen en de gelegenheid hebt gehad om vragen te stellen, krijg je de tijd om over je deelname na te denken. Deze tijdsspanne varieert naar gelang van de test die wordt uitgevoerd, maar bedraagt gewoonlijk minstens een paar uur. Om deel te kunnen nemen, moet je een toestemmingsformulier ondertekenen om te bevestigen dat je begrijpt wat de proef inhoudt en dat je ermee instemt om deel te nemen. Dit formulier moet worden ondertekend door de ouders of door de patiënten (afhankelijk van hun leeftijd).

Hoe kan ik er zeker van zijn dat de behandeling veilig is?

Patiëntveiligheid is van het grootste belang bij klinische proeven. Alle onderzoeksprotocollen moeten worden beoordeeld en goedgekeurd door ethische en regelgevende comités. Alle mogelijke risico's en voordelen van je deelname aan de proef zullen aan je worden uitgelegd. Wanneer de proef vervolgens eenmaal is begonnen, zal je voortdurend worden opgevolgd. Als er enige twijfel bestaat over de veiligheid of de goede werking van de behandeling, kan de proef worden stopgezet. De patiënt zal dan de beste standaardbehandeling krijgen die beschikbaar is.

Wat gebeurt er als we akkoord gaan om deel te nemen en dan van gedachten veranderen?

Patiënten en ouders kunnen op elk moment van gedachten veranderen. Je hoeft het niet te verantwoorden als je niet meer wilt deelnemen. Je arts zal je beslissing respecteren en jij (of je kind) zal de best bekende en meest effectieve behandeling krijgen die beschikbaar is.

Wat gebeurt er als we niet willen deelnemen?

De arts die jou of je kind behandelt, zal je keuze respecteren en jij/je kind zal de best bekende en meest doeltreffende behandeling krijgen die beschikbaar is. Zelfs als je akkoord bent gegaan om deel te nemen aan een proef, kun je je op elk moment terugtrekken. Jij/je kind zal dan de best mogelijke behandeling krijgen.

Hoe lang duren deze proeven?

Dat hangt af van het soort proef en het aantal patiënten dat nodig is om de vraag van de onderzoekers te beantwoorden. Proeven van fase I en II duren gewoonlijk verscheidene jaren. Proeven van fase III kunnen enkele jaren duren, soms zelfs zeer lang. Daarna volgt een lange opvolgingsperiode. De tijdsspanne waarin patiënten onder behandeling blijven bij een proef varieert, maar dit zal duidelijk worden uitgelegd in het proefprotocol.

Waar vindt de proefbehandeling plaats?

De proefbehandeling wordt uitgevoerd in een ziekenhuis met artsen die gespecialiseerd zijn in kanker bij kinderen en bij jongeren in het algemeen. Voor de meeste klinische proeven is dit het ziekenhuis waar de patiënten worden behandeld met de meest bekende standaardbehandeling. Voor sommige proeven kan je arts je echter doorverwijzen naar een ander gespecialiseerd ziekenhuis waar de proef wordt uitgevoerd.  Veel kankeronderzoeken bij kinderen worden uitgevoerd in een wereldwijd samenwerkingsverband. In dat geval nemen patiënten uit verschillende landen deel aan dezelfde proef.

Wat voor informatie wordt verzameld?

De informatie (of gegevens) die wordt verzameld over patiënten die aan een proef deelnemen, omvat de diagnose, de ontvangen behandeling, de resultaten van specifieke tests (scans, bloedonderzoek...) en problemen met betrekking tot mogelijke bijwerkingen. Het kan ook informatie bevatten over de opvolging op lange termijn en de levenskwaliteit.

Wat gebeurt er met deze gegevens?

De gegevens over patiënten die aan een klinische proef deelnemen, worden in een behandelingscentrum verzameld en naar de eenheid gestuurd die de proef coördineert. Vervolgens worden ze ofwel op papier vastgelegd ofwel elektronisch verzonden. Ze worden opgeslagen in een beveiligde databank en vervolgens door statistici geanalyseerd om informatie te geven over de tussentijdse resultaten van de proef.

Hoe wordt de vertrouwelijkheid gegarandeerd?

Alle gegevens over patiënten die aan proeven deelnemen, worden beschermd door de nationale of Europese regelgeving inzake gegevensbescherming. Dat betekent dat alle personeelsleden die er toegang toe hebben, wettelijk verplicht zijn de veiligheid ervan te garanderen. De wetgeving hiervoor is zeer streng, en er zijn heel duidelijke richtlijnen voor het vrijgeven van deze informatie. Doorgaans worden alleen de initialen van de patiënt of de patiëntcode gebruikt.

Hoe lang worden de proefgegevens bewaard?

Omdat het nodig kan zijn om deze gegevens verscheidene jaren na het einde van de proef opnieuw te raadplegen, kunnen ze voor onbepaalde tijd worden bewaard, op papier of in elektronische vorm.

Wie houdt toezicht op de uitvoering van klinische proeven?

Klinische proeven worden zeer streng gecontroleerd door een aantal personen en organisaties: bijvoorbeeld de hoofdonderzoeker, de groep die verantwoordelijk is voor het beheer van de proef, die de proef het eerst heeft ontwikkeld, of het betrokken personeel van de eenheid waar de proef wordt uitgevoerd. Het is ook mogelijk dat een onafhankelijk comité van toezicht op de gegevens wordt opgericht om hierop toe te zien. Op nationaal niveau is er gewoonlijk een ethisch comité en de onafhankelijke regelgevende instantie van het land. Als er problemen of twijfels zijn over de voortgang van de proef of de tussentijdse resultaten ervan, kan de proef voortijdig worden stopgezet.

Wanneer zijn de resultaten van de proef beschikbaar?

Sommige proeven vinden plaats over een lange periode. Bovendien kan de definitieve analyse van de resultaten pas worden gemaakt enige tijd nadat de laatste patiënt de behandeling heeft voltooid en wanneer de patiënt ook al enige tijd wordt gevolgd. Pas daarna kunnen de resultaten worden gepubliceerd. Soms moet er dus een paar jaar worden gewacht nadat de laatste patiënt de behandeling heeft voltooid.

Hoe word ik op de hoogte gebracht van de resultaten?

De resultaten van de proef worden gepubliceerd in medische en wetenschappelijke tijdschriften voor artsen. Ze bevatten dan ook vaak zeer gespecialiseerde termen die moeilijk te begrijpen zijn. Geen enkele patiënt wordt bij naam of op een andere manier geïdentificeerd. De resultaten worden gewoonlijk niet aan elke patiënt toegezonden, maar je krijgt toegang tot een samenvatting zodra de definitieve publicatie in druk is.

Heeft de inhoud van het artikel je geholpen?